Aktueller Forschungsschwerpunkt „Drug Repurposing“
Ziel von research4ml ist es, Forschung zu unterstützen, die zur Heilung von ML oder zur Verlangsamung des Krankheitsverlaufs führen kann. Bestehende Forschungsarbeiten zielen auf eine Kombination von Therapieformen, um alle betroffenen Gewebe bei ML zu behandeln, z. B. Gentherapie in Kombination mit bestimmten Medikamenten/Wirkstoffen.
In Anbetracht der begrenzten Lebenserwartung von ML-Patienten kann ein Ansatz zum Repurposing von Medikamenten eine Lösung in relativ kurzer Zeit bieten. Bei einer solchen Umwidmung von Arzneimitteln geht es darum, eine neue klinische Anwendung für ein bestehendes, für eine andere Indikation zugelassenes Arzneimittel zu finden [1].
Forschungsvorhaben „ML2TREAT“
Research4ml sammelt aktuell Gelder zur Unterstützung des Forschungsvorhabens „ML2TREAT“ von zwei sehr erfahrenen Experten für lysosomale Speicherkrankheiten: Prof. Thomas Braulke (UKE Hamburg, Deutschland) und Prof. Diego Medina (TIGEM Neapel, Italien). Insbesondere Prof. Braulke verfügt über umfangreiche Erfahrungen bei der Erforschung von ML II.
Dank einer großzügigen Unterstützung durch die Yash Ghandi Foundation konnte bereits eine Anschubfinanzierung des Forschungsprojekts ermöglicht werden. Mit Hilfe Ihrer Spende können wir dazu beitragen, dass das Projekt weiterfinanziert werden kann.
Prof. Dr. Thomas Braulke ist seit 1999 Professor für Biochemie am Universitätsklinikum Hamburg Eppendorf (UKE). Er forscht seit vielen Jahren an der Mukolipidose Typ 2 und hat zahlreiche wertvolle Ergebnisse zu ML 2 veröffentlicht: So war es Dr. Stefan Tiede aus Prof. Braulkes Abteilung, der das für ML 2 und ML 3 verantwortliche Gen identifizierte, so dass eine eindeutige Diagnose und pränatale Diagnostik möglich wurde. Nach unserer Kenntnis gibt es keinen Mediziner, der mehr über ML 2 geforscht hat als Thomas Braulke.
Prof. Diego Medina ist Leiter der High Content Screening Facility am Telethon Institute of Genetics and Medicine (TIGEM). Seit April 2019 ist er außerdem außerordentlicher Professor für Biologie an der Universität Neapel „Federico II“ in der Abteilung für Medizinische Genetik, Abteilung für Medizinische und Translationale Wissenschaft. Die Forschungsgruppe von Prof. Medina konzentriert sich auf die Untersuchung der grundlegenden biologischen Rolle der lysosomalen Funktion in Gesundheit und Krankheit unter Verwendung modernster High-Content-Imaging- (HCI), Zellbiologie- und OMICs-Ansätze.
Referenzen
[1] Jourdan, J. P., Bureau, R., Rochais, C., & Dallemagne, P. (2020). Drug repositioning: a brief overview. Journal of Pharmacy and Pharmacology, 72(9), 1145-1151.